Onasemnogene abeparvovec, tên thương mại là Zolgensma, là một loại thuốc sử dụng liệu pháp gen để điều trị teo cơ tủy sống (hay teo cơ cột sống, SMA).[5][6] Thuốc được sử dụng dưới dạng tiêm tĩnh mạch một liều duy nhất.[5]Onasemnogene abeparvovec hoạt động bằng cách tạo ra bản sao mới của gen protein SMN người (gen SMN1).[5]Điều trị onasemnogene abeparvovec phải sử dụng kèm một đợt corticosteroid ít nhất hai tháng. Tác dụng phụ thường gặp gồm nôn mửa và tăng men gan.[5]Năm 2019, onasemnogene abeparvovec được chấp thuận sử dụng trong y tế tại Hoa Kỳ vào để điều trị cho trẻ em dưới 2 tuổi.[5][9] Cho đến năm 2021 đã có 38 quốc gia phê duyệt thuốc.[10][11][12] Phạm vi phê duyệt sử dụng ở một số khu vực pháp lý như Liên minh Châu Âu và Canada có sự khác biệt nhưng không nhiều.[13][14]Với giá khởi điểm là 2,125 triệu USD cho mỗi lần điều trị, onasemnogene abeparvovec là một trong những loại thuốc đắt nhất thế giới.[15]